Jde o výsledek historicky prvního zasedání Poradního orgánu ministra zdravotnictví pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění, jehož členy jsou zástupci státu, zdravotních pojišťoven, odborných společností a pacientských organizací. Ministr zdravotnictví vydal závazné stanovisko pro Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL), který následně vydá definitivní rozhodnutí.
V tomto prvním případě se jednalo o posouzení inovativní kauzální léčby pacientům se spinální svalovou atrofií, které přináší zlepšení kvality života a zásadně doplňuje současnou multioborovou symptomatickou péči, která je pro pacienty a jejich rodiny/pečovatele extrémně náročná. SPINRAZA s léčivou látkou nusinersen je aktuálně jedním ze tří v Evropské Unii registrovaných kauzálních léčivých přípravků pro diagnózu spinální svalové atrofie.
„Nejenom z pozice ministra zdravotnictví, ale rovněž z pozice lékaře, který se s pacienty se vzácnými onemocněními setkává ve své praxi, skutečně vítám závěry poradního orgánu, neboť dojde k systémové změně s významným dopadem na kvalitu života pacientů i jejich rodin. Doufám, že na toto první projednání naváží projednání dalších žádostí, a bude tak umožněno, bude-li přínos stejně prokazatelný, jako tomu je u SPINRAZY, poskytnout účinnou léčbu osobám se vzácným onemocněním včas a v potřebném rozsahu bez zátěže individuálních jednání o úhradě mezi pacienty a zdravotními pojišťovnami,“ uvedl u příležitosti vydání závazného stanoviska ministr zdravotnictví Vlastimil Válek.
Závazné stanovisko je zveřejněno na Portálu poradních orgánů a pracovních skupin Ministerstva zdravotnictví.
„Jsem moc ráda, že daří úspěšně naplňovat naše nové poslání – zlepšení dostupnosti léčiv pro pacienty se vzácnými onemocněními. Aby bylo možné vydat rozhodnutí o úhradě léčivého přípravku SPINRAZA, je zapotřebí učinit ještě další procesní kroky. Na SÚKL se této oblasti intenzivně věnujeme. Posoudili jsme velké množství podkladů od odborných společností, pacientů, zdravotních pojišťoven a v neposlední řadě také od držitele rozhodnutí o registraci. Nyní probíhá správní řízení, ve kterém neodkladně postupujeme dál,“ doplnila ředitelka SÚKL Irena Storová.
____
Spinální svalová atrofie (SMA) je vzácné, geneticky podmíněné, neurodegenerativní onemocnění, které se klinicky projevuje progresivní svalovou slabostí a úbytkem svalstva. SMA je invalidizující a často fatální onemocnění, ovlivňující základní fyzické dovednosti člověka – jako sedět, chodit, jíst, dýchat, přičemž postihuje osoby v různých věkových kategoriích, od kojenců a dětí po dospívající a dospělé, s různou úrovní závažnosti. Incidence v České republice představuje každoroční nárůst v počtu přibližně 10-12 dětí se SMA. Bez léčby a podpůrné péče (ventilační podpory) pacienti se SMA 1. typu v 80-95 % případů umírají do 18 měsíců věku, v případě SMA 2. typu 70 % pacientů přežívá 25 let. Pacienti se SMA 2. typu bez léčby nikdy nejsou schopni samostatné chůze, je u nich vysoké riziko respirační insuficience s nutností umělé plicní ventilace, délka života je zkrácena. Pacienti se SMA 3. typu bez léčby ztrácí schopnost chůze a mají vysoké riziko respirační insuficience.
Onemocnění má zároveň silný sociální dopad a představuje obrovskou fyzickou a emocionální zátěž nejenom pro pacienty, ale i na jejich rodiny a pečovatele, na nichž se stávají pacienti závislými. Kvalita života pacientů i pečovatelů je vážně narušena, přičemž onemocnění představuje významnou ekonomickou zátěž.
Dostupnost inovativní kauzální léčby pacientům se SMA znamená zlepšení kvality života pacientů i jejich pečovatelů, zásadně doplňuje současnou multioborovou symptomatickou péči, která je pro pacienty a jejich rodiny/pečovatele extrémně náročná. Nusinersen nabízí pacientům se SMA a jejich rodinným pečovatelům léčbu s měřitelným dopadem na přežití, motorické funkce a zlepšenou či stabilizovanou pohyblivost.
